ยีนบำบัดจากแล็บไทย จุดความหวังผู้ป่วยธาลัสซีเมีย

วิทยาการทางการแพทย์ด้านสเต็มเซลล์หรือเซลล์ต้นกำเนิดก้าวหน้าอย่างรวดเร็วในช่วงระยะเวลาไม่กี่ปี กระทั่งถือเป็นนวัตกรรมความหวังของอนาคต ศูนย์ความเป็นเลิศด้านชีววิทยาศาสตร์ (ทีเซลส์) นำเสนอผลงานวิจัยที่จะพลิกโฉมการรักษาให้กับผู้ป่วยโรคธาลัสซีเมีย

ผลงานตีพิมพ์ระดับนานาชาติถึงความสำเร็จการค้นพบวิธีรักษาโรคธาลัสซีเมียให้หายขาดด้วยยีนบำบัดเป็นครั้งแรกของโลกนี้ เกิดขึ้นจากความร่วมมือในการศึกษาวิจัยของไทยและฝรั่งเศส ภายใต้การลงนามบันทึกข้อตกลงความร่วมมือระหว่างคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล กับ The French Alternative Energies and Atomic Energy Commission (CEA)

นายศุภฤกษ์ บวรภิญโญ ผู้จัดการศูนย์ความเป็นเลิศด้านการค้นหาตัวยา คณะวิทยาศาสตร์ มหาวิทยาลัยมหิดล กล่าวว่า องค์ความรู้จากความร่วมมือนี้มีความก้าวหน้าถึงขั้นพร้อมใช้งานแล้ว โดยในปี 2562 จะเดินหน้าทำการทดสอบทางคลินิกในสหรัฐเป็นประเทศแรก ตามมาด้วยประเทศในกลุ่มอียู ในขณะที่ไทย ยังอยู่ระหว่างการพิจารณาเรื่องของจริยธรรมและกฎระเบียบต่างๆ คาดว่าจะใช้เวลา 2-3 ปี

โรคธาลัสซีเมียชนิดเบต้าพบมากในไทยและภูมิภาคเอเชียตะวันออกเฉียงใต้ ในแต่ละปีจะพบในทารกแรกเกิด 3,000 คน การรักษาโรคนี้นอกจากการถ่ายเลือดที่ต้องทำทุกเดือนไปตลอดชีวิต ยังมีเรื่องของการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดหรือสเต็มเซลล์จากผู้บริจาคที่สามารถเข้าได้กับผู้ป่วย ซึ่งพบได้เพียง 25% เท่านั้น และยังคงต้องเผชิญกับความเสี่ยงของภาวะแทรกซ้อนที่สำคัญจากขั้นตอนการรักษา

ยีนบำบัดเพื่อรักษาโรคธาลัสซีเมียชนิดเบต้าเป็นการใช้ยีนของผู้ป่วยเอง ไม่ต้องรอผู้บริจาคที่เข้ากันได้ มากำจัดยีนที่บกพร่องออกไป จากนั้นมีนวัตกรรมที่จะเปลี่ยนยีนเป็นสเต็มเซลล์แล้วฉีดคืนเข้าสู่ร่างของผู้ป่วย ซึ่งจุดเด่นคือ มีการวางเป้า (target) ให้ตรงเข้าไปที่เซลล์เม็ดเลือดแดงโดยไม่กระจายไปยังเซลล์ชนิดอื่น ผลการทดสอบในอาสาสมัคร 22 คน พบว่า 15 คนมีระดับฮีโมโกลบินใกล้เคียงกับคนปกติ และใช้ชีวิตได้เหมือนคนปกติโดยไม่ต้องรับการถ่ายเลือดอีก ขณะที่อีก 9 คนมีระดับฮีโมโกลบินเพิ่มขึ้น แม้ยังต้องถ่ายเลือดแต่ก็ลดปริมาณลงได้มากกว่า 50%

แน่นอนว่า ราคายังเป็นข้อจำกัดเดียวของการรักษาด้วยยีนบำบัดนี้ เพราะสูงถึง 1 ล้านดอลลาร์ หรือ 25-30 ล้านบาท แต่สำหรับประเทศไทย ศุภฤกษ์ กล่าาวว่า มีทิศทางที่จะวิจัยและพัฒนาต่อเนื่องเพื่อให้ต้นทุนถูกลง จะเปิดโอกาสให้ผู้ป่วยที่มีจำนวนหลักแสนสามารถเข้าถึงการรักษาได้มากขึ้น