'เซลล์และยีนบำบัด' ความหวังใหม่สู้ 'มะเร็งเม็ดเลือดขาว'

การแพทย์และสุขภาพ ถือเป็นหนึ่งในนโยบาย BCG ซึ่งเป็นวาระแห่งชาติ โจทย์สำคัญ คือ ลดการพึ่งพายาและวัคซีนจากต่างประเทศ ลดนำเข้าได้ไม่น้อยกว่า 7.5 พันล้านบาทต่อปี ด้วยการสร้างอุตสาหกรรมการแพทย์ชั้นนำในประเทศ เป้าหมายให้ GDP เพิ่มขึ้น 9 หมื่นล้านบาท พร้อมเดินหน้าสู่ Medical Hub

เริ่มจากด้านวัคซีนที่จำเป็นเร่งด่วน สู่ยาสามัญ และยานวัตกรรม อุดช่องว่างการวิจัยให้เดินต่อไปได้ ถัดมา คือ เทคโนโลยีการแพทย์ต้องเป็นสหสาขา ใช้องค์ความรู้หลากหลายทั้งการแพทย์ วิศวกรรม การเงิน การตลาด ฯลฯ สร้างความร่วมมือกับคนที่มีความเชี่ยวชาญ ระบบการศึกษาและเศรษฐกิจ ต้องดึงดูดคนเก่งเข้ามาสร้างอุตสาหกรรมการแพทย์สมัยใหม่

ขณะที่ ในแต่ละปีประเทศไทยมีผู้ป่วย "มะเร็งเม็ดเลือดขาว" (leukemia) รายใหม่กว่า 800 ราย วิธีการรักษามาตรฐาน คือ การทำเคมีบำบัด และ การปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ อย่างไรก็ตาม ผู้ป่วยสามารถกลับมาเป็นซ้ำได้ แม้จะมีเทคโนโลยีการรักษาใหม่ๆ ในต่างประเทศแต่ค่าใช้จ่ายสูง การพัฒนาเทคโนโลยีในประเทศจึงถือเป็นปัจจัยสำคัญในการลดการนำเข้า เพิ่มการเข้าถึงการรักษา

ล่าสุด เมื่อวันที่ 5 เมษายน ที่ผ่านมา กระทรวงการอุดมศึกษา วิทยาศาสตร์ วิจัยและนวัตกรรม โดยสำนักงานพัฒนาวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยีแห่งชาติ (สวทช.) บริษัท ไทยฟู้ดส์ กรุ๊ป จำกัด (มหาชน) กลุ่มพันธมิตรนักลงทุนและนักวิจัย จัดงานแถลงข่าว การร่วมลงทุนใน “บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด” ณ โรงแรมพูลแมน คิง เพาเวอร์ เพื่อผลิตและจำหน่ายผลิตภัณฑ์ "เซลล์และยีนบำบัด" ในการรักษาผู้ป่วย โดยใช้เทคโนโลยี Chimeric antigen receptor (CAR) T-cell ที่ได้มีการยื่นจดสิทธิบัตรแล้ว เพื่อนำไปใช้รักษาผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวต่อไปในอนาคตและเป็นรายแรกของประเทศไทย

• "มะเร็งเม็ดเลือดขาว" รักษาอย่างไร 

รศ.นพ.วศิเทพ ลิ้มวรพิทักษ์ คณะแพทยศาสตร์ มหาวิทยาลัยธรรมศาสตร์ อธิบายว่า อุบัติการณ์มะเร็งเม็ดเลือดขาวของไทยอยู่ที่ 1.2 ต่อแสนประชากร ผู้ป่วยรายใหม่ 800 รายต่อปี งานวิจัยจากการรวบรวมข้อมูลโรงเรียนแพทย์ 9 แห่ง พบว่า การตอบสนองการรักษาเคมีบำบัดของผู้ป่วยอยู่ที่ 60% และในกลุ่มนี้เมื่อติดตาม 3 ปี มีโอกาสเป็นซ้ำ 1 ใน 4 ขณะที่ โอกาสการรอดชีวิต 50% ช่องว่างที่ต้องอุด คือ ต้องทำมาตรฐานการรักษาตั้งแต่เริ่มต้นให้ได้ดีขึ้น และทำให้โอกาสการเป็นซ้ำลดลง

ขณะที่ การปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ ประมาณ 30% ของผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ เป็นกลุ่มที่มีโอกาสเป็นซ้ำได้ง่าย ซึ่งในจำนวนนี้มีเพียง 10% เท่านั้นที่จะได้รับการปลูกถ่าย ข้อแม้ คือ ต้องมีผู้บริจาคที่เข้ากันได้ การใช้สเต็มเซลล์ซึ่งได้ทั้งการใช้ของผู้ป่วยเอง และ ผู้บริจาค แต่อุปสรรคที่ใช้เซลล์ของผู้ป่วย คือ หากเป็นมะเร็งที่ต้องรักษาหนัก เซลล์จะเริ่มล้า และมีปัญหา หรือ ปนเปื้อนโรคมะเร็ง

แม้ปัจจุบันจะมีการบริจาคสเต็มเซลล์แต่ความเข้ากันได้อยู่ที่ราว 1 ใน 30,000 หรือหากเป็นญาติกันโอกาสเข้ากันได้อยู่ที่ราว 25% การหาให้เขากันได้ยากและต้องแข่งกับเวลา หากชะลอการรักษาไปนานๆ มีโอกาสเป็นซ้ำได้ ปัจจุบัน มีเทคโนโลยีที่ดึงเซลล์ออกมา ตัดแต่งยีน และนำใส่กลับเข้าไป จึงกลายเป็นเทคโนโลยีเซลล์และยีนบำบัด

• เซลล์และยีนบำบัด

ด้าน ศ.นพ.สุรเดช หงส์อิง คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล ในฐานะผู้วิจัย อธิบายว่า ปัจจุบัน การรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวต้องเคมีบำบัด หรือ การปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ ทั้งนี้ เทคโนโลยี Chimeric antigen receptor (CAR) T-cell ถือเป็นยาที่มีชีวิต เป็น Personalized medicine (การแพทย์แบบจำเพาะบุคคล) โดยการเอาเซลล์ออกมาและตัดต่อยีนส์และใส่คืนผู้ป่วย อาจจะเป็นเซลล์ของผู้ป่วยหรือคนอื่นก็ได้ที่เป็นญาติ โดยวิธีการรักษานี้ มีการใช้ในสหรัฐอเมริกาประมาณ 4 ปีที่ผ่านมา ส่วนของไทยได้ทำการจดสิทธิบัตรเรียบร้อยแล้ว แต่ต้องมีโรงงานยาที่เฉพาะจึงต้องมีการร่วมมือในครั้งนี้

ที่ผ่านมา มีการทำสำเร็จแล้วในผู้ป่วย 10 ราย มีผลงานตีพิมพ์ และจดสิทธิบัตร ต่อไป คือ อัพสเกลในการรักษาผู้ป่วยมะเร็งอื่นๆ อย่างน้อยในผู้ป่วยที่ดื้อยาสามารถทำให้โรคสงบได้ เนื่องจากมะเร็งเม็ดเลือดขาวมีโอกาสที่กลับมาเป็นซ้ำได้ เพราะดื้อยา แต่ก็มีโอกาสรักษาหาย หรือไม่หายก็สามารถมีชีวิตอยู่ได้ในระยะยาว

“หากผู้ป่วยไปรักษาที่ต่างประเทศด้วยเทคโนโลยีดังกล่าว ต้องเสียค่าใช้จ่ายมากถึง 30 ล้านบาท เนื่องจากต้องเดินทางไปรักษาในต่างประเทศ และโรงงานกับผู้ป่วยต้องอยู่ที่เดียวกัน แต่หากทำได้ในประเทศไทย สามารถลดค่าใช้จ่ายลงได้กว่า 10 เท่า สิ่งที่อยากจะเห็นคือทำซัพพลายเชนตั้งแต่ต้นน้ำ คือ โรงพยาบาล โรงงาน และขยายให้ได้มาตรฐาน เทคโนโลยีนี้สามารถยกระดับคุณภาพชีวิตและการแพทย์ไทยได้ เพราะโมเดลนี้ถือเป็นแห่งแรกในอาเซียน” ศ.นพ.สุรเดช กล่าว

ขณะที่ สวทช. ถือเป็นหน่วยงานหนึ่งที่มีบทบาทสำคัญในการผลักดันให้ผลงานทางวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยีไปสู่การสร้างคุณค่าต่อเศรษฐกิจและสังคมของประเทศ ผ่านกลไกการใช้ประโยชน์จากผลงานวิจัยสู่เชิงพาณิชย์ เพื่อยกระดับผู้ประกอบการและนักลงทุน ร่วมกับเครือข่ายความร่วมมือกับหน่วยงานพันธมิตร เพื่อเชื่อมโยงให้ภาคเอกชนเข้าถึงผลงานวิจัยที่พร้อมต่อยอดเป็นธุรกิจเทคโนโลยีได้ง่ายขึ้น

“ดร.ฐิตาภา สมิตินนท์” รองผู้อำนวยการสำนักงานพัฒนาวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยีแห่งชาติ (สวทช.) เปิดเผยว่า การร่วมทุนจัดตั้งบริษัทฯ เป็นผลมาจากการที่คณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี มหาวิทยาลัยมหิดล โดย ศ.นพ. สุรเดช หงส์อิง และคณะ ซึ่งเป็นแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านโลหิตวิทยาและกุมารเวช ได้ศึกษาค้นคว้าการรักษาโรคที่เกี่ยวข้องการความผิดปกติทางพันธุกรรม เช่น โรคมะเร็งเม็ดเลือด โรคธาลัสสิเมีย

“โดยได้ขอรับทุนวิจัยจากหลายแหล่งทุน เช่น สวทช. และศูนย์ความเป็นเลิศด้านชีววิทยาศาสตร์ (TCELS) เป็นต้น เพื่อทำการศึกษาค้นคว้าต่อเนื่อง จนกระทั่งเกิดผลสำเร็จในการคิดค้นการรักษาด้วยเซลล์และยีนบำบัดในผู้ป่วยธาลัสซีเมียและ "มะเร็งเม็ดเลือดขาว" ซึ่งจากความสำเร็จในการศึกษาค้นคว้านี้ จึงเกิดความร่วมมือระหว่าง สวทช. กลุ่มนักวิจัยและนักลงทุน เพื่อนำผลงานวิจัยไปขยายผลเชิงพาณิชย์ต่อไป”

ทั้งนี้ การร่วมลงทุนก็เป็นหนึ่งในกลไกสำคัญในการผลักดันให้เกิดการใช้วิทยาศาสตร์และเทคโนโลยีในประเทศ โดยที่ผ่านมา สวทช. ผลักดันและส่งเสริมการใช้เทคโนโลยีผ่านการร่วมจัดตั้งธุรกิจเทคโนโลยี ดังนั้น การร่วมลงทุนใน บริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด ในครั้งนี้ถือว่าเป็นอีกก้าวหนึ่งที่สำคัญในการนำผลงานวิจัยและพัฒนามาใช้ประโยชน์

“พร้อมส่งเสริมการพัฒนากำลังคนด้านการแพทย์ และสร้างเครือข่ายความร่วมมือกับภาครัฐ ภาคเอกชน และสถาบันการศึกษา สร้างขีดความสามารถในการแข่งขันและพัฒนาโดยใช้จุดแข็งของประเทศ ซึ่งเป็นแนวทางการพัฒนาประเทศตามแผนการพัฒนาเศรษฐกิจ BCG ที่จะเป็นกลไกสำคัญในการขับเคลื่อนเศรษฐกิจของประเทศอย่างยั่งยืน” ดร.ฐิตาภา กล่าว