"สเต็มเซลล์จากไขกระดูก" รักษา "โรคจอตาเสื่อมจากพันธุกรรม"

เมื่อวันที่ 17 ก.ย. 2567 ที่คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล นพ.ยงยศ ธรรมวุฒิ อธิบดีกรมวิทยาศาสตร์การแพทย์ พร้อมด้วย ศ.นพ.อภิชาติ อัศวมงคลกุล คณบดีคณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล และศ. ดร.อภินันท์ อุดมกิจ รองผู้อำนวยการสถาบันชีววิทยาศาสตร์โมเลกุล มหาวิทยาลัยมหิดล ลงนามบันทึกข้อตกลงร่วมมือด้านการวิจัย และพัฒนาผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดและเซลล์บำบัด สำหรับโรคจอตาเสื่อมที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม

โดยมี ศ.พญ.ละอองศรี อัชชนียะสกุล ภาควิชาจักษุวิทยา คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล นพ.บัลลังก์ อุปพงษ์ รองอธิบดีกรมวิทยาศาสตร์การแพทย์ นางสิริภากร แสงกิจพร ผู้ทรงคุณวุฒิด้านวิจัยและพัฒนาวิทยาศาสตร์การแพทย์ (ชีววิทยา) และน.ส.ปนัดดา เทพอัคศร ผู้อำนวยการสถาบันชีววิทยาศาสตร์ทางการแพทย์ คณะผู้บริหารและเจ้าหน้าที่ของหน่วยงาน ร่วมเป็นสักขีพยาน

นพ.ยงยศ กล่าวว่า ในปี 2555 กรมวิทยาศาสตร์การแพทย์ ได้ร่วมมือกับภาควิชาจักษุวิทยา คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล มหาวิทยาลัยมหิดล ในการเตรียมและตรวจสอบคุณภาพผลิตภัณฑ์เซลล์ต้นกำเนิดชนิด DMSc Stem Pro และ DMSc Stem Safe ไปใช้ในการศึกษาความเป็นไปได้และความปลอดภัยของเซลล์ต้นกำเนิดจากไขกระดูก เมื่อฉีดเข้าวุ้นตาแก่ผู้ป่วยโรคจอตามีสารสีที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม

นับเป็นการวิจัยทางคลินิกแรกของประเทศไทยที่นำสเต็มเซลล์มีเซนไคม์ ( Mesenchymal Stem Cell :MSC) ไปใช้ในการพัฒนาวิธีรักษาผู้ป่วย และเป็นการวิจัยทางคลินิกแรกของโลกที่นำ MSC ไปใช้สำหรับผู้ป่วยโรคจอตามีสารสีที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม

สำหรับความร่วมมือกับคณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล และสถาบันชีววิทยาศาสตร์โมเลกุล มหาวิทยาลัยมหิดล ในครั้งนี้ เป็นการวิจัยและพัฒนาผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคทางจักษุ และการศึกษาความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการฉีดเอ็กซ์ตราเซลลูลาร์เวสิเคิลขนาดเล็กที่ได้มาจากเซลล์ต้นกำเนิดจากไขกระดูก ตามหลักเกณฑ์และวิธีการที่ดีในการผลิตเข้าวุ้นตาผู้ป่วยโรคจอตาเสื่อมที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม ตามหลักเกณฑ์ วิธีการที่ดีในการผลิต (Good Manufacturing Practice: GMP) รวมถึงการตรวจสอบคุณภาพและความปลอดภัยของผลิตภัณฑ์ตามข้อกำหนดสากล

 “กรมและคณะแพทยศาสตร์ศิริราชฯร่วมกันส่งเสริม สนับสนุน และผลักดันให้เกิดการนำนวัตกรรมจากนักวิจัยไทยไปสู่การใช้ประโยชน์ในการรักษาโรคทางจักษุแนวใหม่ เพื่อให้เกิดประโยชน์สูงสุดในการรักษาผู้ป่วยแต่ละรายได้อย่างมีประสิทธิภาพ ให้เกิดการใช้งานจริง ซึ่งเป็นไปตามเป้าหมายที่สำคัญของกรมวิทยาศาสตร์การแพทย์ ที่จะผลักดันและสร้างเศรษฐกิจสุขภาพด้วยวิทยาศาสตร์การแพทย์ อีกทั้งเป็นการสนับสนุนนโยบายรัฐบาลในการส่งเสริมการวางรากฐานด้านผลิตภัณฑ์การแพทย์ขั้นสูง เพื่อให้เป็นปัจจัยการขับเคลื่อนและยกระดับศักยภาพการแข่งขันของประเทศไทย”นพ.ยงยศกล่าว 

ขณะที่ ศ.นพ. อภิชาติ กล่าวว่า การวิจัยและพัฒนาผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดและเซลล์บำบัด เป็นโครงการที่สอดคล้องกับพันธกิจของคณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล ในการวิจัยเพื่อสร้างองค์ความรู้ และวิทยาการอย่างต่อเนื่อง พร้อมทั้งการบริการทางการแพทย์ที่มีคุณภาพ คุณธรรม ทันสมัย ได้มาตรฐานสากล ยึดประโยชน์สุขของประชาชนทุกระดับเป็นจุดมุ่งหมายสูงสุด

“การบันทึกข้อตกลงความร่วมมือในครั้งนี้ เป็นการเสริมสร้างความร่วมมือในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดและเซลล์บำบัดสำหรับโรคจอตาเสื่อมที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม เพื่อให้เกิดประโยชน์ต่อคนไข้ในอนาคต”ศ.นพ.อภิชาติกล่าว   

ศ.พญ. ละอองศรี กล่าวว่า ภาควิชาจักษุวิทยา ได้ดำเนินการวิจัยพัฒนาผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดและเซลล์บำบัด สำหรับโรคจอตาเสื่อมที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม มาตั้งแต่ปี 2555 จนถึงปัจจุบัน โดยนำเซลล์ต้นกำเนิดหรือสเต็มเซลล์จากไขกระดูก มาใช้ในการศึกษาวิจัยทางคลินิกสำหรับผู้ป่วยโรคจอตาเสื่อมที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม หรือโรค Retinitis Pigmentosa (RP) คือโรคที่เกิดจากความผิดปกติของยีน ทำให้การทำงานของเซลล์ในจอตาผิดปกติ จึงส่งผลให้ผู้ป่วยมีปัญหาในการมองเห็น หรืออาจสูญเสียการมองเห็นในที่สุด

ผลการประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการฉีดเซลล์ต้นกำเนิดเข้าสู่วุ้นตาอาสาสมัคร พบว่าค่อนข้างปลอดภัย และช่วยให้การมองเห็นดีขึ้นในอาสาสมัครบางราย

อย่างไรก็ตาม การใช้เซลล์ต้นกำเนิดอาจทำให้เกิดผลข้างเคียงได้ ดังนั้นเพื่อลดโอกาสของการเกิดอาการไม่พึงประสงค์ คณะผู้วิจัยจึงได้พัฒนาวิธีการที่ปราศจากเซลล์ โดยการใช้เอ็กซ์ตราเซลลูลาร์เวสิเคิลขนาดเล็กจากเซลล์ต้นกำเนิด ซึ่งในขณะนี้อยู่ในระหว่างการผลิตผลิตภัณฑ์เพื่อนำไปใช้วิจัยทางคลินิก